Durante a Fase II dos testes clinicos, o medicamento é administrado a um grupo significativamente maior de pacientes para avaliar sua eficácia e segurança em uma escala mais ampla.

Uma característica importante da Fase III é a comparação do medicamento em teste com o tratamento padrão existente no mercado ou com um grupo que recebe placebo, para determinar sua eficácia em relação às opções já disponíveis.

Os pacientes participantes da Fase III são geralmente divididos em dois grupos: o grupo controle, que recebe o tratamento padrão ou placebo, e o grupo investigacional, que recebe o novo medicamento em teste, permitindo assim uma análise comparativa dos resultados.

Na fase III, o foco da pesquisa é elucidar o mecanismo de ação do fármaco testado.

IV, apenas.