Os ensaios clínicos de fase I são normalmente realizados com voluntários saudáveis e objetivam o estabelecimento de parâmetros farmacocinéticos.

Os ensaios de fase IV compreendem a vigilância pós-comercialização do medicamento e objetivam monitorar a ocorrência de reações adversas raras decorrentes do seu uso prolongado.

Os estudos de fase II são realizados para investigação de eficácia e segurança, utilizando de 20 a 80 pacientes.

Os ensaios de fase III são randomizados e controlados. Utilizam maior número de pacientes (em relação às fases I e II), que são subdivididos em dois ou mais grupos de comparação (tratamento e controle).