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A terapia gênica é uma ferramenta que usa a tecnologia de genética molecular no tratamento de doenças.

Entre as técnicas mais amplamente utilizadas está a do DNA recombinante, na qual a cópia normal do gene é inserida em um vetor (plasmídio, nanoestruturado ou viral) e, por eles, introduzi-lo no paciente.

Fármacos de origem gênica estão sendo desenvolvidos e já existe um grupo de terapias direcionadas ao câncer.

Os tratamentos dos erros inatos do metabolismo envolvem ajuste na dieta, fórmulas especializadas e suplementação com vitaminas/cofatores.

O primeiro medicamento produzido em massa utilizando a engenharia genética foi a insulina humana formada a partir de bactérias Escherichia coli alteradas, em 1982.