É preciso que haja um método eficaz de administração do gene ao(s) tecido(s) ou às células alvos.

Os riscos da terapia gênica para o paciente devem ter sido avaliados com rigor e ser comprovada.

Não pode haver outros métodos de tratamento da doença.

Para participar dos testes clínicos, os pacientes precisam apenas de concordar com o tratamento, sem testes em cobaias.

O gene tem de ser clonado e bem caracterizado, isto é, deve estar disponível na forma "normal".